Vaskulitis Kurznachrichten 3.5: Orphan Drug oder nicht? Der Kampf ums Geld

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Die weit überproportional gestiegenen Kosten für Medikamente, die über die Orphan Drugs Regelung für die EU und damit auch für Deutschland zugelassen worden sind, sehen die gesetzlichen Krankenkassen zunehmend als ein gravierendes Problem an. Unter diesen Medikamenten befinden sich nun ausgerechnet die „Biologicals“, die auch wichtige Fortschritte für die Vaskulitis-Therapie ermöglicht haben, also Rituximab und Mepolizumab. Ursache für die stark gestiegenen Ausgaben der gesetzlichen Krankenkassen sind aber nicht die Verschreibungen für Menschen mit Seltenen Krankheiten, sondern die für Krebs-Patienten. Die Krebsmedikamente belasten das Budget der Krankenkassen weit über Gebühr.

Wie aber kann das sein? Eine Krankheit mit so vielen Betroffenen wie Krebs fällt doch nicht unter die Orphan Drugs Regelung, oder?

Nun, eigentlich nicht. Eigentlich!

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Die Forschung der letzten Jahrzehnte hat dazu geführt, dass die Krankheit Krebs in immer genauer definierte Untergruppen heruntergebrochen wurde. Dadurch sind immer mehr spezifische Krebserkrankungen erkannt worden, mit dann entsprechend einer jeweils kleineren Anzahl von Betroffenen. Für diese Krebsuntergruppen sind dann zielgerichtet Medikamente entwickelt worden, für die die Pharmaindustrie nun, angesichts der geringen Anzahl von Patienten, den Orphan Drugs Status beantragt und die vereinfachte Zulassung unter diesem Status beantragt hat. Die vereinfachte Zulassung bedeutet, dass der Zusatznutzen gegenüber einem bereits zugelassenen und schon länger erprobten Medikament bis zum Erreichen einer Umsatzgrenze von 50 Millionen Euro nicht nachgewiesen werden muss. Für die Pharmaindustrie bedeutet das eine große Kostenersparnis. Außerdem genießen Orphan Drugs eine 10jährige Marktexklusivität unabhängig (!) von der Laufzeit des Patentschutzes für den Wirkstoff im europäischen Markt. Marktexklusivität bedeutet, dass es während der Schutzzeit für das betreffende Medikament kein konkurrierendes Generikum auf dem europäischen Markt gibt, und der Hersteller daher den Preis den Krankenkassen praktisch diktieren kann. Erst, wenn der so de facto verlängerte Patentschutz unter der Orphan Drugs Regelung abgelaufen ist, können sogenannte Biosimilars, als Generika, eine Zulassung erlangen, z.B. die Rituximab (R)-Biosimilars Rixathon(R) und Truxima (R). Truxima(R) kostet auf dem Markt ca. 20% weniger als Rituximab (R), das als Orphan Drug 10 Jahre lang Marktexklusivität genaß. Der fehlende Nutzennachweis und die Marktexklusivität machen eine Zulassung unter dem Orphan Drugs Status also sehr profitabel für die Pharmafirmen. Und sehr kostspielig für die gesetzlichen Krankenkassen!

Doch das ist nicht der einzige Grund, weshalb die gesetzlichen Krankenkassen in Deutschland auf die Barrikaden gehen. Für einige der neuen Krebsmedikamente bestehen berechtigte Zweifel, ob sie gegenüber den älteren, erprobten Medikamenten überhaupt einen medizinischen Vorteil bieten können. Folgerichtig forderte Anfang 2017 der damals gerade neu ernannte Vorstandsvorsitzende der Barmer GEK, Prof. Dr. Straub, eine Änderung des Orphan Drugs Gesetzes. Auch für Orphan Drugs solle der relevante Zusatznutzen, wie Lebensverlängerung und eine bessere Lebensqualität, vor der Zulassung nachgewiesen werden müssen.

Liebe Vaskulitis-Betroffene, es steht zu befürchten, dass das praktisch das Aus für die Orphan Drugs Regelung bedeutet! Die Kosten für zusätzliche Studien zum Nachweis des Zusatznutzens vor der Zulassung würden dafür sorgen, dass die Zulassung  nicht mehr angestrebt und für Seltene Krankheiten keine neuen Medikamente mehr entwickelt werden würden! Ganz abgesehen davon, dass es für viele Seltene Erkrankungen noch überhaupt keine Therapien gibt, also auch kein Zusatznutzen nachgewiesen werden könnte.

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Ich habe mich deshalb 2017 sofort in Stellungnahmen gegenüber der Barmer GEK, meinem Bundestagsabgeordneten und der Achse e.V. mit aller Kraft gegen diese Forderung gewandt. Da gerade die Sozialwahlen der gesetzlichen Krankenkassen anstanden, habe ich alle zur Wahl stehenden Parteien angeschrieben und um ihre Stellungnahme gebeten, über die die Mitglieder von Pro Vaskulitis als Entscheidungshilfe zur Wahl informiert wurden.

Bezeichnenderweise äußern sich die Zuständigen in neueren Publikationen und Interviews seitdem sehr viel vorsichtiger. So wird ein Nachweis des Zusatznutzens und der Wirksamkeit neuer Krebsmedikamente gefordert, allerdings nicht mehr offen und direkt die oben genannte Änderung der Orphan Drugs Regelung. Allerdings, indirekt steckt diese Forderung natürlich schon in der Konsequenz dahinter. So erwägt der Gemeinsame Bundesausschuss der gesetzlichen Krankenkassen, G-BA , Zulassungen nur noch befristet und mit Auflagen zu gewähren, etwa einer Dokumentation der  Behandlungsdaten aller, mit dem Medikament in der EU behandelten Patientinnen und Patienten, die der Zulassungsstelle vorzulegen wäre.

Der eigentliche Grund für das Dilemma mit der Orphan Drugs Regelung liegt allerdings m.E. darin, dass der Fortschritt der medizinischen Forschung – Stichwort „individualisierte Medizin“* – und der Genetik schon längst eine Anpassung der Krankheitsdefinitionen und medizinischen Nomenclatur generell erfordert hätte. Was ist denn nun eine „Mehrheitskrankheit“, was eine Seltene Erkrankung eigentlich genau? Und was folgt daraus für die Forschung und die Zulassung von Medikamenten?

Wenn Krebs mit seinen Unterformen eine Ansammlung von Seltenen Erkrankungen ist – wie es sowohl Pharmafirmen, als auch die europäische Medikamentenagentur EUMA mit ihren Zulassungen für Orphan Drugs ja offensichtlich anerkennen – , mit welchem Recht wird die Krebsforschung dann mit so viel Geld seit Jahrzehnten und bis heute gefördert, die Erforschung der  „alten“ Seltenen Erkrankungen – Vaskulitis ist ja z.B. auch eine Ansammlung von Seltenen Erkrankungen – aber seit Jahrzehnten mit vergleichsweise äußerst geringen Mitteln, mit dem Argument, dass es ja so wenig Betroffene pro Krankheit gäbe?

Mit welchem Recht werden die „alten“ Seltenen Krankheiten nicht mit mindestens derselben finanziellen und personellen Unterstützung für die Forschung wie die Krebserkrankungen versehen, zum Ausgleich der Unterfinanzierung in der Vergangenheit nicht sogar mit erheblich mehr Geld?

Das Thema bleibt also nach wie vor hochbrisant, und es ist aus meiner Sicht dringend notwendig, dass alle Patienten und ihre Patientenorganisationen im Bereich Seltene Erkrankungen in Deutschland, aber auch in allen anderen Ländern der EU – denn die Orphan Drug Regelung ist eine europäische Regelung – sich der Brisanz dieses Themas bewußt werden und ihre Interessen gegenüber dem G-BA, dem Bundesgesundheitsministerium und der EUMA  in diesem bereits angelaufenen politischen Prozess aktiv wahrnehmen und durchsetzen!

Sprecht die Patientenvertreter Eurer gesetzlichen Krankenkasse an. Die Adressen findet Ihr über die Websites Eurer Krankenkasse. Die Kontaktdaten des Bundestagsabgeordneten Eures Wahlkreises findet Ihr hier. Die Kontaktdaten Eures Europaabgeordneten findet Ihr hier.

*Siehe auch BARMER Magazin 1/2018, S. 13: “ Prof. Dr. med. Hartmut Juhl:

„Jeder Patient hat einen zellbiologisch einzigartigen Krebs. Jeder Patient braucht eine individuell angepasste Therapie. Das zellbiologische Verständnis bei jedem einzelnen Patienten ist eine Grundvoraussetzung zur individualisierten Therapie. Die komplexen patientenspezifischen Eigenschaften sind zudem Grundlage moderner Medikamentenentwicklung.“

Dieser Beitrag ist ein Service von PrO Vaskulitis.

 

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