Vaskulitis Kurznachrichten 2.6: Takayasu-Kinder zum ersten Mal im Fokus

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Noch seltener als so manche Seltene Erkrankung sind wissenschaftliche Untersuchungen zu Kindern, die von einer Seltenen Krankheit betroffen sind. Das liegt zum Einen daran, dass Wissenschaft, die sich mit Mehrheitskrankheiten auseinandersetzt, viel eher auf das Interesse, also auch die Finanzierungsbereitschaft bei Gesundheitsministerien und der Pharmaindustrie trifft. Andererseits ist die Anzahl von Kindern, bei denen sich eine Seltene Erkrankung bereits erkennbar manifestiert, relativ klein. Daraus ergeben sich Probleme, alleine schon bei der Rekrutierung geeigneter Probanden. In Westeuropa kommt z.B. auf 1 Million Einwohner ein Takayasu-Fall, eine besondere Form der Autoimmunkrankheit Vaskulitis, und in der Regel ist das eine junge Frau im Alter bis zu 40 Jahren.

Was ist Takayasu?

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Takayasu ist eine Autoimmunkrankheit, die zu einer Entzündung der großen Arterien führt, zu der auch die Aorta gehört. In der Folge bilden sich in der Gefäßwand Gewebeknoten, sogenannte Granulome, ein Prozess, der schließlich die Gefäßwand zerstört. Kommt es zu Vernarbungen, können aufgrund der Einengung der Gefäßwand Thrombosen entstehen, die zu Organversagen führen können, durch den höheren Druck im Gefäß können aber auch Aneurysmen entstehen. Zerplatzen letztere, kann der Patient innerlich verbluten oder auch Schlaganfälle erleiden. Eine Takayasu-Vaskulitis ist also, wie jede systemische, d.h. den ganzen Körper erfassende Vaskulitis, sehr gefährlich und sie ist unheilbar. Bei Kindern beträgt die Todesrate rund 35%! Das ist auch deshalb so, weil die behandelnden Ärzte sich nur auf Therapieempfehlungen stützen können, die in Wissenschaftlichen Untersuchungen mit Erwachsenen gewonnen worden sind. Aber, so die offene Frage, gelten diese Ergebnisse auch für die viel kleineren und empfindlicheren Körper von Kindern?

Welche Therapie ist die Beste bei Kindern?

An der University of Toronto, Kanada, hat nun eine der seltenen wissenschaftlichen Untersuchungen zu Kindern mit einer Seltenen Erkrankung stattgefunden. Für Takayasu ist es die erste Untersuchung überhaupt. Über einen Zeitraum von 29 Jahre,  von 1986 bis 2015, wurden insgesamt 27 Kinder untersucht. 74% der Kinder waren Mädchen. Im Schnitt waren sie 12,4 Jahre alt.

Das klinische Erscheinungsbild jedes Kindes, seine Labormarker, die medizinische Bildgebung, der Krankheitsverlauf und die Therapie wurden über diesen Zeitraum hin aufgezeichnet. Das Ausmaß der Krankheitsaktivität wurde anhand des Pädiatrischen Vaskulitis Krankheitsaktivitäten Messsystems festgestellt.

Zu Anfang der Untersuchung wiesen 81% der Kinder eine aktive Takayasu-Vaskulitis auf. Für die Behandlung entschieden sich die Ärzte bei 15% der Kinder für alleine Kortison. 37% erhielten Kortison in Kombination mit dem Immunsuppressivum Methotrexat. Bei 19% der Kinder verordneten die Ärzte sogar das Krebsmedikament Cyclophosphamid. Der weitaus größte Teil der Kinder wurde also ganz klassisch, mit den schon seit langem bekannten, chemischen Wirkstoffen behandelt. Bei lediglich 11% der jungen Patienten setzten die Ärzte ein sogenanntes Biological, also einen Wirkstoff, dem ein biologischer Prozess zugrunde liegt, ein.

Was sind die Studienergebnisse?

Die Resultate der Studie sind sowohl erschütternd, als auch ermutigend.

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Sehr traurig ist, dass zwei der 27 Kinder, und damit 7%, den Krankheitsausbruch nicht überlebten, sie verstarben an Takayasu innerhalb von nur 6 Monaten!

Bei 13 der Kinder, also mit 48% fast die Hälfte, konnte leider die Krankheitsaktivität nicht stabil zurückgedrängt werden – in eine dauerhafte, sogenannte Remission, was keine Heilung, lediglich eine Krankheitsdämpfung ist. Sie mussten trotz anfänglicher Erfolge der Behandlung einen oder mehrere Rückfälle erleben, eine hohe psychische Belastung für die Kinder, aber auch für ihre Eltern. Und die Rückfälle haben noch andere Konsequenzen, wie lange und wiederholte Fehlzeiten in der Schule und später Ausbildung, das Einschlafen von Freundschaften zu Klassenkameraden und eine zunehmendes Außenseiterposition in der Klassengemeinschaft.

Was also ist an der Studie ermutigend?

Die gute Nachricht ist, dass 80% der Kinder, die mit Biologicals behandelt wurden, nicht nur einen Zeitraum von 2 Jahren überlebten, sondern auch stabil in Remission gehalten werden konnten. Mit den althergebrachten, chemischen Immunsuppressiva gelang das bei nur 43% der so behandelten Kinder. Auch bei der letzten Kontrolle konnte eine signifikant höhere Remissionsrate bei den Kindern, die mit Biologicals behandelt wurden, festgestellt werden.

Die Studie liefert also – obwohl sie mit 27 Probanden nicht statistisch repräsentativ sein kann! – für die Kinder, ihre Eltern und die behandelnden Ärzte den wichtigen Hinweis, dass eine Behandlung mit einem passenden Biological wahrscheinlich mit deutlich größeren Erfolgsaussichten zu einer stabilen Remission der Autoimmunkrankheit Takayasu führt!

Weitere Info: Aeschlimann et al. Arthritis Research & Therapy (2017) 19:255
DOI 10.1186/s13075-017-1452-4

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