Vaskulitis Kurznachrichten 2.4: Neues Medikament im Rohr

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Das Sterben rückte für Vaskulitis-Patienten in den Hintergrund, als Prof. Wolfgang Gross, Rheumatologe, die Vaskulitis-Therapie mit Immunsuppressiva vom Klinikum Bad Bramstedt aus in Deutschland voranbrachte. Dennoch blieb der vorzeitige Tod ein drohendes Szenario, denn die Anzahl der bei dieser Seltenen Erkrankung wirkenden Medikamente beschränkte sich auf eine knappe Handvoll.

Schlugen die Wirkstoffe nacheinander nicht an, was war dann?

So manch ein Patient – und mit ihr oder ihm der jeweilige Angehörige – hat schlimme Stunden mit der Angst verbracht, austherapiert zu sein.

Erst in den letzten Jahren hat die EU-weite Förderung der Entwicklung und Patentierung von Medikamenten für Seltene Erkrankungen dazu geführt, dass nach Jahrzehnten wieder neue Medikamente für Vaskulitiden zugelassen und auf den Markt gebracht werden konnten. Rituximab (R) und Mepolizumab (R) sind zwei sogenannte Biologicals, die die Therapieoptionen der Rheumatologen für Vaskulitis-Patienten jüngst entscheidend erweitert und verbessert haben.

Mavrilimumab (R)

Diese positive Entwicklung scheint sich nun fortzusetzen. Mavrilimumab (R), ein monoklonaler Antikörper, der von dem Pharmaunternehmen AstraZeneca entwickelt wurde, hat in den Phase II klinischen Tests bei Rheumatoider Arthritis gut abgeschnitten und befindet sich nun in den abschließenden Phase III Tests.

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Das Medikament greift eine Untergruppe des GM-CSF ( granulocyte-macrophage colony-stimulating factor) Rezeptors an. GM-CSF ist ein sogenanntes Zytokin, ein Signalstoff, durch den das Knochenmark angeregt wird, entweder Granulozyten oder  Fresszellen,  sogenannte Makrophagen, herzustellen. Makrophagen können durch Signale an andere Immunzellen die Entzündungsreaktion so richtig in Fahrt bringen. Die explosionsartige Vermehrung von Granulozyten spielt eine Hauptrolle im Krankheitsgeschehen von Vaskulitiden. Mavrilimumab (R) unterbricht also den Entzündungsprozess an einer ganz anderen, früheren Stelle, als Rituximab (R) und Mepolizumab (R).

Off-Label-Use für Vaskulitis-Patienten

Das Medikament wird, wenn auch die Phase III -Tests positiv verlaufen, zunächst für Rheumatoide Arthritis zugelassen werden, was allerdings noch einige Zeit dauern wird. Es stünde Vaskulitis-Patienten dann zunächst nur in einer Off-Label-Anwendung zur Verfügung. Das wird von den gesetzlichen Krankenkassen nur dann genehmigt, wenn alle anderen, für Vaskulitiden zugelassenen Medikamente versagt haben. Immerhin, es wäre für Grenzfälle unter den Patienten eine letzte Chance. Jede zusätzliche Therapieoption ist willkommen, denn sie kann ihnen die niederschmetterndste aller medizinischen Nachrichten ersparen, dass sie austherapiert sind!

Hoffnungsvolle Frage

Gelingen klinische Tests und die Zulassung jedoch auch für Vaskulitiden, dann stünde den Ärzten ein Medikament für alle Patienten zur Verfügung.

Es verbindet sich aber noch eine andere, ganz, ganz zarte Hoffnung und Frage mit Mavrilimumab (R). Die Blockade von GM-CSF hat im Tierversuch zur Ausheilung der experimentellen autoimmunen Enzephalomyelitis, dem Labormodell der Multiplen Sklerose, geführt. Könnte diese Blockade beim Menschen auch die  Ausheilung einer Vaskulitis bewirken?

Dieser Beitrag ist ein Service von PrO Vaskulitis.
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